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国内首个儿童肺动脉高压药品获批

医药 来源:医谷

近日,强生(JNJ)旗下罕见病药物开发企业Actelion宣布(Actelion于2017年6月被强生以300亿美金现金收购之后加入强生旗下杨森制药企业,旗下肺动脉高压治疗产品涵盖从WHO功能分级II级到IV级的疾病全过程),该企业波生坦分散片(全可利,英文品牌名Tracleer,通用名bosentan)(规格:32mg)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗儿童肺动脉高压(PAH),由此,Tracleer成为国内首个获批的儿童肺动脉高压患者用药。

据了解,PAH是一种慢性、危及生命的疾病,其特征为患者心脏和肺部之间的动脉血管血压异常升高。儿童PAH患者临床症状缺乏特异性,其表现与年龄也有关,容易误诊。婴幼儿患者可出现低心排血量的表现,如纳差、生长发育迟缓、倦怠、多汗、气急、心动过速、易激惹等;部分婴幼儿患者出现阵发性哭吵,可能与胸痛有关;婴幼儿患者在用力后可出现发绀,可能与通过卵圆孔的右向左分流有关。在婴幼儿期后,儿童PAH患者的症状与成人PAH患者相似,最常见的症状是活动后气急和乏力;晕厥也是儿童PAH患者常见的表现。

Tracleer是一种口服有效的内皮素受体拮抗剂(ERA),其通过阻断患者体内产生的额外内皮素的效应发挥作用,内皮素是人体内天然存在的一种化学物质,参与血液流动。然而,PAH患者体内的内皮素水平高于正常人。研究发现,过多的内皮素会导致血管收缩,导致血液流过收缩的血管更加困难,而这会影响心脏的正常运转。

2001年,Tracleer正式上市,成为首个获批的PAH治疗药物,2017年9月,Tracleer 32mg分散片获得FDA批准上市,该药特征是一种刻痕片,药片可分散在一茶匙的水里,然后进行口服。这款新片剂的低剂量和刻痕线设计,可使医生根据PAH儿科患者的体重调整处方剂量。

今年5月底,国家药品监督管理局药品审评中心发布《临床急需境外新药名单(第二批)》,Tracleer被纳入其中,被列为临床急需原因为罕见病用药,儿童用剂型,截至目前,Tracleer已在全球60多个国家上市。

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